FDA顧問建議許多成人白血病試驗可應用于兒童

美國食品與藥品管理局（FDA）顧問周二對FDA說，許多公司正在研發(fā)的新一代以基因為基礎的目標白血病療法不必進行分開的成人和兒童的臨床試驗。

FDA為了執(zhí)行1998“兒科規(guī)則”試圖聽取腫瘤藥物顧問委員會兒科小組委員會的建議。1998年“兒科規(guī)則”要求，如果該病既在成人中也在兒童中發(fā)生，藥物試驗資助人必須提供兒科信息。

委員會小組的建議通常是非正式和非限制性的。專家只是起輔助作用，正如一位FDA科學家所說的“只是討論和處理如何把法律應用于腫瘤藥物”。

大多數(shù)專家期望細胞遺傳學、蛋白組學和其它科學進展將使未來的藥物能夠直接作用于引起許多淋巴細胞癌的受體或遺傳學上的異常。委員會成員說成人和兒童疾病的生物學目標是相同的，所以FDA不必為了滿足“兒科規(guī)則”而要求進行附加的臨床試驗。

委員會成員還表達了一種憂慮，制藥公司為了完成有意義的大規(guī)模臨床試驗要招募足夠的兒童患者，但因為兒童中相對較少發(fā)生淋巴細胞癌，所以使得招募工作變的困難。他們認為一些替代性終末指標象酶水平或藥物動力學的成人資料并不完全可移用到兒童患者上。

委員會主席Victor M.Santana博士告訴路透社醫(yī)學新聞：“我不想讓他們在兒童中進行大規(guī)模的臨床試驗，因為道理很簡單，沒有足夠的病人參加研究?！?/p>

Wayne Ruckoff博士代表Ortho Biotech公司對委員會說：“要使兒童藥物和成人藥物同步發(fā)展，但不用吸納所有的患者參與研究?！?/p>

但一些委員提醒公司和研究人員不要對一個研究抱很大的期望，期望一個研究就能得到新技術對兒童和成人有益的資料。

芝加哥西北大學兒童紀念醫(yī)院腫瘤學主任Sharon B.Murphy博士說：“嚴格意義上來說沒有一個研究被證明確實是有效的?！?/p>

她說研究人員應考慮這樣一個事實，即惡性腫瘤在兒童和成人中是不同的。例如，兒童中72%的非何杰金淋巴瘤病例為淋巴母細胞或Burkitt型，而這兩種類型只占所有成人非何杰金淋巴瘤病例的4%。

委員會還告訴FDA官員以傳統(tǒng)細胞毒性模型為基礎的新藥應根據(jù)每一個案例評審是否能將成人資料轉移到兒童疾病中去。但幾乎所有的成員都呼吁加強制藥界、學術界、腫瘤團體、聯(lián)邦研究人員和管理者之間的交流，保證兒童有更多的腫瘤藥物。

休斯頓得克薩斯兒童癌癥中心的臨床醫(yī)生David G.Poplack博士說：“只開發(fā)兒童領域的療法需要太長的時間。”