中藥新藥臨床試驗方案設(shè)計體

我并不是學(xué)中醫(yī)藥專業(yè)的，設(shè)計中藥新藥的臨床試驗方案，僅僅因為公司里沒有專業(yè)的人來做。從2004年設(shè)計第一個中藥臨床試驗方案開始到現(xiàn)在，質(zhì)量上不敢說，數(shù)量上是有一些了，也有一些心得體會?？偨Y(jié)一下與大家分享，不妥之處請指正。(注：這里所說的中藥新藥，不包括那些從中藥有效成份中提取的單體化合物。那其實是化藥。)

設(shè)計中藥的臨床試驗方案，感覺最拿不準(zhǔn)的是療效評價標(biāo)準(zhǔn)

。中西醫(yī)是兩個完全不同的體系，中醫(yī)的辨證施治，決定了中醫(yī)對疾病的診斷以及中藥的療效評價，都不可能做到象西醫(yī)那樣的

特異性

?？梢哉f，中藥新藥的療效評價，沒有金標(biāo)準(zhǔn)。我在設(shè)計中藥試驗方案的時候，一般要參照相關(guān)論文中的療效評價標(biāo)準(zhǔn)。這些標(biāo)準(zhǔn)，多為癥狀積分量表形式，往往沒有經(jīng)過嚴(yán)格的論證，各癥狀之間的權(quán)重如何？量表的可信度又有多高？沒有人能給一個肯定的回答。而且這些量表的條目基本上都是依靠主觀評測，很難排除不同研究者間的主觀偏倚，就算是同一研究者，也很難做到評測結(jié)果的高度一致性。當(dāng)然，在證候的規(guī)范化方面，國內(nèi)已經(jīng)有不少研究者在做，但能夠成熟地應(yīng)用到臨床試驗中，尚需時日。所以，很多時候，我都是采取一個折衷的方法，在中藥的療效觀察指標(biāo)中，加入一個客觀指標(biāo)。比如降糖中藥的臨床試驗，以糖化血紅蛋白作為主要指標(biāo)之一。這樣，如果證候積分(即癥狀積分量表總分)的變化，與這個客觀指標(biāo)的變化相吻合，那么根據(jù)這個量表對中藥新藥進行療效評價，可信度就相對高一些。另外，采用安慰劑對照，或者是建立在相同基礎(chǔ)用藥前提下的安慰劑對照，對于客觀評價中藥的臨床療效，也是非常有幫助的。當(dāng)然這樣做有一個“

風(fēng)險”

，試驗結(jié)果必須是陽性的，才能說明這個新藥確有療效。而采用陽性藥對照，非劣效檢驗，對申辦者來說，新藥上市的風(fēng)險就會降低，這也是很多藥廠的做法，再加上主觀的療效評價指標(biāo)，很難想象這樣的試驗結(jié)果，是否經(jīng)得起推敲。所以，為了能夠有一個盡量客觀的療效評價結(jié)果，中藥新藥的臨床試驗，設(shè)計方法宜采用隨機、雙盲(雙模擬)、安慰劑對照的設(shè)計方法，同時建立療效評價的SOP，規(guī)范研究者對受試者的病情評價(未完待續(xù))